O Sistema Único de Saúde (SUS) disponibiliza a partir deste mês o Zolgensma, um medicamento de alta tecnologia voltado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara e progressiva que afeta funções básicas do organismo, como andar e respirar.
A droga, cujo custo pode chegar a R$ 7 milhões por dose, é classificada como uma terapia gênica de dose única, capaz de modificar significativamente o curso da doença.
O Ministério da Saúde destaca que essa inclusão no SUS representa um avanço importante para melhorar a qualidade de vida e a sobrevida dos pacientes.
A AME tem diferentes graus de gravidade, classificados em cinco subtipos, sendo o tipo 1 o mais grave e comum, manifestando-se logo na infância com impacto severo nas funções motoras. A doença é a principal causa genética de mortalidade infantil relacionada a problemas neuromusculares.
Os tratamentos desenvolvidos até então focavam em retardar a progressão dos sintomas e melhorar as condições de vida, mas o Zolgensma oferece um enfoque inovador ao corrigir o defeito genético que causa a doença.
O funcionamento do medicamento consiste na introdução do gene SMN1, ausente nesses pacientes, por meio de um vetor viral inativo que transporta esse material ao interior dos neurônios motores.
Após a administração intravenosa, o gene é liberado no organismo para suprir a produção da proteína essencial para o funcionamento adequado dos músculos.
A iniciativa do SUS representa um compromisso do estado em garantir acesso a terapias avançadas e elevar o padrão do cuidado com doenças raras no Brasil.
Redação Portal PB